El martes 13 de abril la Academia CIBERER organizó un seminario sobre "Terapia Génica en Enfermedades Neuromusculares", en el que los ponentes del mismo explicaron con palabras sencillas los importantes avances en la investigación, se expusieron algunos de los principales ensayos clínicos en marcha, los primeros tratamientos ya aprobados y los retos a superar. 

El neurólogo Jordi Díaz-Manera, se centró en la terapia génica para enfermedades musculares que sufren los pacientes adultos, explicó qué es la terapia génica, clasificó los diferentes tipos de virus que se utilizan como vehículos para transportar los genes correctos a las células afectadas y los problemas que se pueden presentar, como la reacción adversa generada por los anticuerpos o la necesidad de reinyección en muchas ocasiones. 

El Dr. Nascimento también presentó diversos ensayos clínicos en marcha sobre terapia génica para la distrofia muscular de Duchenne y otro ensayo en la enfermedad miopatía miotubular con el que los pacientes han ganado la función respiratoria que no tenían. El Dr. Nascimiento aclara que tratamiento y cura no es lo mismo, ya que estas terapias, de momento, están permitiendo recuperar funciones de los músculos, pero no curar. 

Desde Asociación ReMPS queremos contribuir a divulgar este tipo de información para que pueda llegar a más gente afectada por alguna de estas enfermedades y puedan conocer más acerca de ellas. Para ver el seminario completo os dejamos el siguiente enlace https://www.youtube.com/watch?v=-OKOW9IqIe0